Gentherapie van oogziekten. Wat is de toekomst in gentherapie voor oogziekten? En waar wordt vandaag de dag de meeste vooruitgang geboekt op het gebied van gentherapie in de oogheelkunde? Dus gentherapie is tegenwoordig een uitdaging. We hebben natuurlijk zoveel zeldzame oogziekten. Maar de interesse in oogziekten is dat een oog een klein laboratorium is voor medisch onderzoek. En dus staat het eerste farmaceutische medicijn op het punt om goedgekeurd te worden. Het is nu goedgekeurd. Het werd in augustus goedgekeurd voor gentherapie bij oogaandoeningen bij retinale aandoeningen. Dit is Luxturna voor RPE65-mutatie bij kinderen met retinale dystrofie. Het concept is dus erg interessant omdat we kiezen voor een virale drager en een eiwit dat in het netvlies kan worden gerepliceerd. En dus gaan we onder het oog, en we gaan ook onder het netvlies om de virale drager te plaatsen en deze replicatie van het RPE65-eiwit te krijgen. En we zijn net begonnen met deze klinische proef bij kinderen. We hebben vijf kinderen met netvliesdystrofie die werden behandeld met Luxturna. We zijn erg blij omdat we voor een aantal zeer goede resultaten hebben behaald. En ik denk dat we nog maar net beginnen met de vooruitgang. Er zijn andere gentherapieën die achter andere mutaties aan gaan. Het is ook heel opwindend om te weten dat het voor het netvlies is, maar het kan ook voor het hoornvlies zijn, zoals we Ataluren bespraken, in het hoornvlies bij aniridie. Het kan deze gentherapie zijn, gewoon over het stopcodon springen om het eiwit te repliceren. Dus ik denk dat we nog maar aan het begin staan ​​van gentherapie. Maar verbazingwekkend genoeg kunnen we ons voorstellen dat patiënten herstellen. Dus kinderen die geacht worden het gezichtsvermogen nu volledig te verliezen, kunnen het gezichtsvermogen terugkrijgen. Dit is dus hoop voor patiënten. Dat is voor ons allemaal heel erg belangrijk omdat er zoveel ziekten zijn die helaas niet zomaar kunnen worden genezen met meer conventionele farmaceutische of chirurgische methoden. Gentherapie vertegenwoordigt het snijvlak van de wetenschap, en het moet natuurlijk worden toegepast met de volledige wetenschappelijke basis. Zeker!