Gentherapie von Augenkrankheiten. Ataluren für Aniridie. Luxturna bei Netzhautdystrophie. 12

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Gentherapie von Augenkrankheiten. Wie sieht die Zukunft der Gentherapie für Augenkrankheiten aus? Und wo macht man heute in der Augenheilkunde die größten Fortschritte in der Gentherapie? Die Gentherapie ist also heute eine Herausforderung. Wir haben natürlich so viele seltene Augenkrankheiten. Aber das Interesse an Augenkrankheiten besteht darin, dass ein Auge ein kleines Labor für die medizinische Forschung ist. Und so steht das erste pharmazeutische Medikament kurz vor der Zulassung. Es ist jetzt genehmigt. Es wurde im August für die Gentherapie bei Augenerkrankungen bei Netzhauterkrankungen zugelassen. Dies ist Luxturna für die RPE65-Mutation bei Kindern mit Netzhautdystrophie. Das Konzept ist also sehr interessant, weil wir mit einem viralen Träger und einem Protein arbeiten, das in der Netzhaut repliziert werden kann. Und so gehen wir unter das Auge, und wir gehen auch unter die Netzhaut, um das virale Trägermittel zu platzieren und diese Replikation des RPE65-Proteins zu haben. Und wir haben gerade mit dieser klinischen Studie an Kindern begonnen. Wir haben fünf Kinder mit Netzhautdystrophie, die mit Luxturna behandelt wurden. Wir sind sehr glücklich, weil wir für einige von ihnen einige sehr gute Ergebnisse erzielt haben. Und ich denke, wir fangen gerade erst mit dem Fortschritt an. Es gibt andere Gentherapien, die auf andere Mutationen abzielen. Es ist auch sehr aufregend zu wissen, dass es für die Netzhaut ist, aber es könnte auch für die Hornhaut sein, wie wir Ataluren besprochen haben, in der Hornhaut bei Aniridie. Es könnte diese Gentherapie sein, einfach über das Stoppcodon zu springen, um das Protein zu replizieren. Ich denke also, dass wir gerade erst in den Anfängen der Gentherapie stehen. Aber erstaunlicherweise können wir uns vorstellen, dass Patienten genesen. So können Kinder, die eigentlich komplett das Sehvermögen verlieren sollten, jetzt wieder sehen. Das ist also eine Hoffnung für Patienten. Das ist für uns alle sehr, sehr wichtig, denn es gibt so viele Krankheiten, die leider nicht mit konventionelleren pharmazeutischen oder chirurgischen Methoden geheilt werden können. Die Gentherapie stellt den neuesten Stand der Wissenschaft dar und muss natürlich auf der vollen wissenschaftlichen Grundlage angewendet werden. Auf jeden Fall!

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