We hebben nu een goede behandeling voor monoklonale gammopathie. Het is de belangrijkste oorzaak van de meest voorkomende vorm van systemische amyloïdose. We hopen dat de nieuwe behandeling bestaande amyloïde-afzettingen zou wegwerken en een grote impact zal hebben en mensen in staat zal stellen lang genoeg in leven te blijven om baat te hebben bij interventies”. Toonaangevende amyloïdose behandeling expert. De basis van al onze behandelingen van systemische amyloïdose is dit. We proberen het eiwit dat de amyloïde fibrillen vormt, kwijt te raken. Professor Dr. Mark Pepys, MD. We werken aan een remedie voor amyloïdose. Dr. Anton Titov, MD. Soms kun je het abnormale eiwit kwijtraken. Soms is het een normaal eiwit maar je hebt er teveel van. Wat het ook is. Soms kun je het voorlopereiwit dat de amyloïde-afzettingen maakt, kwijtraken. Dat is de methode om het voortschrijden van amyloïdose te stoppen en mensen zich beter te laten voelen. Alle huidige behandelingen bestaan ​​uit het lang genoeg in leven houden van de patiënt om van dit voorlopereiwit af te komen. We gaan tot het uiterste om amyloïdose te behandelen. Professor Dr. Mark Pepys, MD. Nierdialyse, niertransplantatie, levertransplantatie, harttransplantatie. We nemen alle mogelijke maatregelen om de patiënten lang genoeg in leven te houden om het amyloïde-eiwit kwijt te raken. Het veroorzaakt de schade bij amyloïdose. Helaas kun je dat niet altijd. De patiënten met amyloïdose hebben een vertraagde diagnose. Dr. Anton Titov, MD. Amyloïdose is zo ver gevorderd dat je deze heroïsche maatregelen niet kunt nemen. Je kunt ze dus niet redden. Ook een ander probleem is dit. Je kunt niet altijd van het abnormale eiwit af. Professor Dr. Mark Pepys, MD. We hebben nu een zeer goede behandeling voor monoklonale gammopathie. Dit is de belangrijkste oorzaak van de meest voorkomende vorm van systemische amyloïdose. Soms werken die nieuwe amyloïdosebehandelingen. Soms werken ze niet. Dan hebben we een groep erfelijke amyloïdoseziekten. Er is een genmutatie die codeert voor een abnormaal eiwit. Dat maakt amyloïde. In dergelijke gevallen hebben we geen interventie die amyloïdose behandelt. Dit zijn zeer uitdagende gevallen van amyloïdose om te beheren. We hopen dat met de nieuwe behandeling van amyloïdose bestaande amyloïdafzettingen verdwijnen. Het zal een grote impact hebben en mensen in staat stellen lang genoeg in leven te blijven om baat te hebben bij amyloïdosetherapie. Deze therapie zou kunnen werken voor mensen met genetische amyloïdose. Ze zouden uiteraard een herhalingsdosering van onze behandeling nodig hebben. Patiënten kunnen het amyloïde blijven kwijtraken. Amyloïdose zal anders terugkeren. Onze voorgestelde behandeling is geen wonderbaarlijke behandeling van amyloïdose. Professor Dr. Mark Pepys, MD. Het vereist de andere interventies. Je moet altijd de andere dingen doen om amyloïdose te behandelen. Het is belangrijk om dat te begrijpen. Het andere dat heel belangrijk is om te begrijpen, is dit. Dr. Anton Titov, MD. De zeer ijle aard van medicijnontwikkeling. De meeste medicatieontwikkeling mislukt. Heel weinig medicijnen tegen amyloïdose beginnen met een uitvinding in het laboratorium. Er is een screening van amyloïdoseverbindingen. De dierfarmacologie en toxicologie is gedaan. Uiteindelijk komt de kandidaat voor de behandeling van amyloïdose bij patiënten terecht. De meeste van hen hebben geen baat bij een behandeling met amyloïdose. Ze falen om uiteenlopende redenen. Het is niet het onderwerp van dit interview. Maar dit is een algemeen erkend fenomeen. Totdat het medicijn daadwerkelijk is goedgekeurd door de regelgevende instanties, kunnen we niet echt zeggen "het is een medicijn" of "het is een medicijn". Dat is het niet. Het is een "kandidaat". Het is iets dat we proberen te ontwikkelen voor amyloïdose. Bij deze amyloïdosebehandeling is dat precies hetzelfde. Professor Dr. Mark Pepys, MD. We zijn er optimistisch over. We zijn hoopvol. De resultaten van therapie met amyloïdose tot nu toe zijn ongekend bemoedigend. We hebben voor het eerst aangetoond dat er een interventie is die amyloïde kan laten verdwijnen. Het verwijdert amyloïde in korte tijd. Het kan amyloïde veilig verwijderen. Bovendien laat het zien dat het de patiënten met amyloïdose ten goede komt. Dr. Anton Titov, MD.Er wordt nog steeds gediscussieerd over hoe amyloïde precies amyloïdose veroorzaakt. Mijn overtuiging is altijd geweest dat het grootste probleem dat wordt veroorzaakt door amyloïde-afzettingen de verstoring van de structuur en functie van de weefsels is. Het bewijs is in het voordeel van deze amyloïdose-theorie. We hebben een behandeling waardoor amyloïde verdwijnt. Dr. Anton Titov, MD. Wat gebeurt er? De orgaanfunctie wordt beter in de lever. Het is gemakkelijk om de orgaanfunctie te meten. Dat is wat we tot nu toe hebben gedaan. Soms kunnen we hetzelfde doen in het hart. Het zal geweldig zijn. Professor Dr. Mark Pepys, MD. We zijn er nog niet. Maar op dit moment is dit een kandidaat-amyloïdosebehandeling. Het is nog geen medicijn. Daar moeten we eerlijk over zijn. Hoe zou uw medicatie kunnen werken voor de behandeling van de ziekte van Alzheimer?