Precisiegeneeskunde betekent dat we een gerichte kankerbehandeling moeten selecteren op basis van unieke tumormutaties. De behandeling is niet alleen gebaseerd op de oorsprong van tumorweefsel of orgaan. Top-expert op het gebied van kinderkanker deelt het opmerkelijke verhaal van een patiënt. Het illustreert hoe genomische sequencing van tumoren het verloop van de behandeling van kanker kan veranderen en tot genezing kan leiden. Professor Izraeli, is er een klinische casus over een pediatrische kankerpatiënt die u zou kunnen bespreken? Dr. Anton Titov, MD. Een situatie die enkele van de onderwerpen illustreert die we hebben besproken over kanker bij kinderen, en in het bijzonder leukemieën bij kinderen? Dr. Shai Izraeli, MD. Misschien zal ik je een voorbeeld geven dat niet uit het geval van leukemie komt. Maar ik ben erg ontroerd door dit voorbeeld van de behandeling van kinderkanker. We waren erg enthousiast over dit klinische geval. Het vertelt u alleen het algemene belang van precisiegeneeskunde voor verschillende soorten tumoren. We doen precisiemedicatie voor kinderkankertherapie hier in ons ziekenhuis. Wij zijn niet alleen een leukemie afdeling. Wij behandelen alle soorten kanker. Dr. Shai Izraeli, MD. We hadden een kind met een aangeboren tumor. Hij is geboren met een tumor. Maar hij werd pas vier maanden later gediagnosticeerd. Toen had hij een tumor bijna als een kleine voetbal op zijn borst. Het type tumor is niet zo belangrijk. Maar zijn kanker was niet te opereren. Deze tumor hebben we behandeld met chemotherapie. Maar het groeide en groeide ondanks chemotherapie. Toen besloten we een genomische test van de tumor te doen. In het kankergenoom vonden we een genetische afwijking in een gen genaamd TRK, "Trek". Ik was erg opgewonden toen ik deze genetische afwijking in de kanker van dit kind zag. Ik was erg opgewonden omdat ik een paar maanden voordat ik een klinisch rapport zag van een ander ziekenhuis op een uiterst zeldzaam geval van leukemie. Het had precies dezelfde TRK-genetische afwijking. Op dat moment was er geen kankermedicatie beschikbaar voor deze afwijking. Maar oncologen transplanteerden de leukemie in muizen. Dr. Anton Titov, MD. Daarna behandelden ze de muizen met een TRK-remmer. De muizen waren genezen van leukemie. Dan, zoals je weet, ben ik een belangrijke dokter, toch? Wat doen belangrijke dokters? Ze gaan naar dokter Google, toch? Dr. Shai Izraeli, MD. Ik ging naar Dr. Google. Deze TRK-kankerremmer was al in klinische onderzoeken. Nu keerden we terug naar dit kind. Hij had een zeer grote tumor aan zijn ribben. We behandelden hem met deze nieuwe TRK-remmer [larotrectinib] in een klinische proef in Heidelberg in Duitsland Nu deze kliniek Het proces is hier geopend. De tumor is helemaal verdwenen! TRK-remmer kankermedicatie wordt gegeven als een siroop, via de mond, oraal. Al binnen twee weken was 90% van de kankertumor verdwenen. Nu, een paar maanden later, is de tumor bijna verdwenen. De rest van de kanker kunnen we operatief verwijderen. Dr. Shai Izraeli, MD. Waarom besluit ik u een voorbeeld te geven van een solide tumor? Je vroeg me om een ​​klinisch vignet van leukemie te geven? Dr. Anton Titov, MD. Je begrijpt het al. Omdat ik wist van deze TRK-remmer van leukemie. Maar dit is nu al het kenmerk van kankertherapie met precisiemedicijnen. Omdat deze TRK genetische mutaties in de tumor zeldzaam zijn. Deze afwijkingen komen niet vaak voor. Maar ze zijn niet uniek voor het type tumor dat ik beschreef. Ze zijn niet uniek voor leukemie, waar ze uiterst zeldzaam zijn. Deze tumormutaties worden ook gevonden in hersengliomen. TRK-mutaties komen voor bij nierkanker en andere vormen van kanker. Deze genetische afwijkingen van kanker komen voor in een klein percentage tumoren. Maar dit voorbeeld vertelt je waarom het tegenwoordig erg belangrijk is om elk kind met kanker te testen op algemene genetische afwijkingen. Omdat we een genetische afwijking kunnen vinden die kan worden behandeld met een specifiek gericht kankermedicijn. Dan moeten we een gericht kankermedicijn gebruiken en niet iets anders. Dr. Shai Izraeli, MD. Dat is wat we het komende jaar gaan doen. Dat is een voorbeeld van moderne precisiegeneeskunde. Dr. Anton Titov, MD. Classificatie van tumoren gebeurt niet alleen door het type weefsel waar de tumor vandaan komt. Voorbeelden zijn leukemie, weke delen tumoren, carcinomen, hersentumoren.Tegenwoordig worden tumoren geclassificeerd op basis van een genetische afwijking die kanker veroorzaakt. Dat is een voorbeeld. Een ander voorbeeld van gerichte kankertherapie is dit. We hadden een kind met acute myeloïde leukemie. Leukemie reageerde op geen enkele behandeling. Dr. Shai Izraeli, MD. Toen kwamen we erachter dat er activering is van een signaalmolecuul genaamd FLT3 in AML. Ook dit kind kwam in remissie van leukemie na behandeling met hooggedoseerde FLT3-remmer [Quizartinib]. Hij is nu genezen. Ik geloof dat we in een zeer opwindend tijdperk van precisiegeneeskunde leven. We hebben nu een paar magische kogels. Dr. Anton Titov, MD. Dit zijn gerichte medicijnen tegen kanker. Er is niet alleen magie. Er zijn ook veel problemen met de bijwerkingen van kankerbehandelingen. Het is erg belangrijk om geen overdreven beloftes te doen. Maar ik denk dat het tijdperk waarin elk kind met kanker zal genezen, zeker in het leven van een arts ligt die nu pas in de geneeskunde begint te werken.