Aktualisierung der Hämophilie-Behandlung durch einen Top-Hämatologie-Experten in einem Video-Interview. Was sind Fortschritte in der Behandlung von Hämophilie? Wie kann man Patienten mit Hemmkörpern und mit erworbener Hämophilie helfen? Wie verwendet man Medikamente zur Umgehung von Inhibitoren? Behandlung von Hämophilie. Behandlung von erworbener Hämophilie. Dr. Anton Titov, MD. Die derzeitige Behandlung von Hämophilie-B-Patienten konzentriert sich auf den Ersatz des rekombinanten Blutgerinnungsfaktors IX. Dr. Aric Parnes, MD. Welche Geschichte der Entdeckung der Hämophilie lehrt uns heute etwas über die Hämophilie-Therapie? Prognose für Inhibitorpatienten. Video-Interview mit Top-Experten für Hämophilie-Diagnose und -Behandlung. Eine medizinische Zweitmeinung hilft sicherzustellen, dass die Diagnose einer Hämophilie korrekt und vollständig ist. Holen Sie sich das neueste Update zur Behandlung von Hämophilie und zur Behandlung von erworbener Hämophilie. Eine ärztliche Zweitmeinung hilft auch bei der Auswahl der besten Behandlung für Hämophilie-A- und Hämophilie-B-Patienten. Dr. Anton Titov, MD. Eine ärztliche Zweitmeinung bei erworbener Hämophilie kann unnötige Medikamente eliminieren. Wer ist gefährdet, Hemmstoffe zu entwickeln? Patienten, die viele Male mit Blutgerinnungsfaktorersatz behandelt wurden. Hämophilie-Inhibitoren treten häufiger bei Kindern mit Hämophilie auf. Stärker betroffene Patienten entwickeln oft Hemmstoffe. Dr. Aric Parnes, MD. Erworbene Hämophilie ist eine Störung von Autoantikörpern gegen den Gerinnungsfaktor. Es wird nicht genetisch vererbt. Die Immuntoleranztherapie ist ein Versuch, Inhibitoren aus dem Blut von Hämophiliepatienten zu entfernen. Manchmal funktioniert die Immuntoleranztherapie nicht. Dann kommen die Inhibitor-Bypass-Medikamente FEIBA und NovoSeven zum Einsatz. Diese Bypass-Medikamente wirken bei allen Patienten mit Blutgerinnungsstörungen. Geschichte der Entdeckung von Hämophilie A und Hämophilie B. Diagnose und Behandlung von Weihnachtskrankheiten. Die Hämophilie-Behandlung hat große Fortschritte gemacht. Auch die Behandlung der erworbenen Hämophilie schreitet schnell voran. Behandlung von Hämophilie. Prognose für Inhibitorpatienten. Behandlung von erworbener Hämophilie. Dr. Anton Titov, MD. Hämophilie ist eine sehr berühmte Krankheit. Es läuft in mehreren königlichen Familien in Europa. Hämophilie ist als die königliche Krankheit bekannt. Zum Beispiel litt Alexei Nikolaevich, Zarewitsch von Russland, an Hämophilie. Er war Sohn des russischen Zaren Nikolaus II. Viele Patienten führen den starken Einfluss von Grigori Rasputin auf die königliche Familie in Russland auf Rasputins offensichtliche Fähigkeit zurück, Hämophilie bei dem jungen Prinzen, dem Sohn von Nikolaus II., zu behandeln. Dr. Anton Titov, MD. Was ist die moderne Behandlung für Hämophilie? Was sind die wichtigsten jüngsten Fortschritte in der Therapie der Hämophilie? Was kann getan werden, um Komplikationen der Hämophilie zu vermeiden? Dr. Aric Parnes, MD Hämatologe, Harvard Medical School. Hämophilie hat vielleicht die interessanteste Geschichte im Vergleich zu jeder anderen Krankheit. Hämophilie hat nicht nur Politik und Umwelt beeinflusst. Die medizinische Geschichte der Hämophilie ist höchst faszinierend. Unser Verständnis von Hämophilie hat sich in den letzten 100 Jahren dramatisch verändert. In der modernen Medizin erkennen wir, dass Hämophilie durch einen Mangel an Blutgerinnungsfaktoren verursacht wird. Blutgerinnungsfaktoren helfen Patienten, Blutgerinnsel zu bilden, Schorf zu bilden und Blutungen zu stoppen. Hämophiliepatienten fehlt ein Blutgerinnungsfaktor. Dr. Aric Parnes, MD. Wir können die genetischen Ursachen der Hämophilie bestimmen. Wir können feststellen, welches Gen mutiert ist oder fehlt. Dann können wir Hämophilie-Patienten behandeln, indem wir diesen fehlenden Blutgerinnungsfaktor ersetzen. Eine solche Behandlung wird die Krankheit praktisch beseitigen. Hämophilie-Behandlungsmedikamente müssen den Patienten regelmäßig verabreicht werden. Ziel der Behandlung ist es, die Gerinnungsfaktoren auf einem normalen Niveau zu halten. Dann brauchen die Patienten keine zusätzliche Behandlung. Patienten mit Hämophilie werden dann ein normales Leben führen. Manchmal wird die Behandlung mit Gerinnungsfaktoren abgebrochen. Dann kommt es bei Hämophiliepatienten zu Blutungen. Blutungen bei Hämophiliepatienten treten nicht nur nach Operationen oder Traumata auf. Patienten mit schwerer Hämophilie bluten spontan. Patienten mit Hämophilie können im Bett liegen. Plötzlich können sie Blutungen im Knie, im Unterleib oder in einem anderen Bereich des Körpers haben. Dr. Anton Titov, MD.Hämophiliepatienten können auch spontane Kopfblutungen, Gehirnblutungen haben. Die moderne Behandlung von Hämophilie basiert auf dem Ersatz von Blutgerinnungsfaktoren. Dr. Aric Parnes, MD. Viele verschiedene Gerinnungsfaktoren sind verfügbar und die Behandlung ist sehr effektiv. Dr. Anton Titov, MD. Was sind häufige Komplikationen der Hämophilie? Sie erwähnten, dass Hämophilie-Patienten spontane Blutungen haben. Auf welche Symptome oder Anzeichen müssen Patienten mit Hämophilie achten? Dr. Aric Parnes, MD. Es gibt zwei Arten von Komplikationen. Die erste Art von Komplikationen bei Hämophilie ist eher historischer Natur. In den 1980er Jahren stammten viele Blutgerinnungsfaktorprodukte aus menschlichem Blutplasma. Sie waren mit Infektionen verseucht. Hepatitis B-, Hepatitis C- und HIV-Viren waren in den 1980er Jahren in Medikamenten zur Behandlung von Hämophilie vorhanden. Diese Kontamination hat viele Patienten mit Hämophilie dezimiert. Etwa 1/3 aller Hämophiliepatienten (30 %) erkrankten an diesen Blutinfektionen (Hepatitis B, Hepatitis C und HIV). Viele Hämophilie-Patienten starben an diesen Infektionen. Seit den 1990er Jahren haben wir rekombinante (gentechnisch hergestellte) Blutfaktorprodukte zur Behandlung von Hämophilie entwickelt. Diese neuen Medikamente stammen nicht aus menschlichen Quellen. Daher besteht keine Möglichkeit, sich mit vom Menschen übertragbaren Krankheiten zu infizieren. Dr. Aric Parnes, MD. Gegenwärtige Behandlungen für Hämophilie sind viel sicherer. Wir sehen diese Art von Komplikationen bei Hämophiliepatienten nicht mehr. Die aktuelle Generation von Patienten wird nur mit rekombinantem Gerinnungsfaktorersatz behandelt. Medikamente zur Behandlung von Hämophilie, die durch Gentechnik hergestellt wurden, bergen kein Risiko für durch Blut übertragbare Infektionen. Die Hauptkomplikationen bei Hämophiliepatienten sind jetzt Inhibitoren. Inhibitor bei Hämophilie ist ein Antikörper, den das eigene Immunsystem des Patienten herstellt. Inhibitor greift den Blutgerinnungsfaktor an. Dr. Anton Titov, MD. Inhibitor bei Hämophilie ist eine Reaktion des Körpers auf die Hämophilie-Therapie. Es ist eine medikamenteninduzierte Autoimmunerkrankung bei Hämophiliepatienten. Dr. Aric Parnes, MD. Das stimmt. Das Auftreten von Inhibitoren bei Hämophilie ist anderen Erkrankungen sehr ähnlich. Diese Krankheit wird erworbene Hämophilie genannt. Patienten mit erworbener Hämophilie werden nicht mit Hämophilie geboren. Ihr Immunsystem beginnt mit der Herstellung eines Antikörpers. Es greift den eigenen Blutgerinnungsfaktor an. Diese Patienten bekommen Hämophilie. Sie werden zu Hämophilie-Patienten, wenn ihr eigener Körper Antikörper gegen ihre Gerinnungsfaktoren bildet. Normalerweise treten Hemmstoffe bei Hämophilie jedoch bei Patienten auf, die mit Hämophilie geboren wurden. Diese Patienten haben viele Behandlungen mit Gerinnungsfaktorprodukten. Dr. Aric Parnes, MD. Erst dann entwickeln sich Hemmstoffe in ihrem Blut. Es gibt fast eine allergische Reaktion auf Blutgerinnungsprodukte. Inhibitor bei Hämophilie ist ein Autoantikörper. Es greift das Medikament an, das dem Patienten verabreicht wird, um Blutungen zu verhindern. Inhibitoren machen die Behandlung viel weniger effektiv. Hämophilie-Patienten mit Inhibitoren machen zu viel von diesem Antikörper. Es spielt keine Rolle, wie viel Gerinnungsfaktor wir ihnen geben. Die Behandlung funktioniert nicht mehr. In diesen Situationen müssen wir Hämophiliepatienten ein Bypass-Medikament geben. Inhibitor-umgehende Medikamente sind eine Behandlung, die den fehlenden Gerinnungsfaktor umgeht. Dr. Anton Titov, MD. Durch das Umgehen von Medikamenten wird auch der Autoantikörper, der Hemmstoff, umgangen. Es gibt nur zwei Bypassing-Medikamente (Inhibitor-Bypassing-Medikamente). Einer ist ein rekombinanter aktivierter Faktor VIIa. Der Handelsname ist NovoSeven. Ein weiteres Medikament ist eine Kombination der Gerinnungsfaktoren II, VII, IX und X. Dieser Inhibitor, der das Medikament umgeht, ist das aktivierte Prothrombinkomplex-Konzentrat. Sein Handelsname ist FEIBA. FEIBA ist die Abkürzung für „Factor Eight Inhibitor Bypass Agent“. NovoSeven und FEIBA sind die beiden einzigen Bypass-Medikamente zur Behandlung von Hämophilie-Patienten mit Inhibitoren. Diese Medikamente umgehen das Problem in einer Gerinnungskaskade. Sie stellen die normale Blutgerinnung bei Hämophilie-Patienten wieder her. FEIBA und NovoSeven würden bei jeder Blutungsstörung wirken. Weil sie die Bildung von Blutgerinnseln neu starten. Notiz von Dr. Titov.Es gibt Forschungsdaten, dass FEIBA und der rekombinante Faktor VIIa auch die blutverdünnenden Wirkungen neuer oraler Antikoagulanzien aufheben können, z. B. Dabigatran/Pradaxa und Riveroxaban/Xarelto. Dr. Aric Parnes, MD. Aber diese Medikamente, die Hemmer umgehen, können selbst Blutgerinnsel verursachen. Bypass-Medikamente sind bei der Behandlung von Hämophilie nicht so wirksam wie ursprüngliche Blutgerinnungsfaktoren. Es ist am besten, das Auftreten von Inhibitoren bei Hämophilie-Patienten zu vermeiden. Dr. Anton Titov, MD. Können Hämophilie-Patienten auf einen Inhibitor verzichten? Oder tritt der Inhibitor bei manchen Patienten einfach zufällig auf? Dr. Aric Parnes, MD. Wir verstehen nicht ganz, warum Inhibitoren bei Hämophilie-Patienten vorkommen. Es gibt genetische Mutationen, die ein höheres Risiko für die Entwicklung von Inhibitoren bei einem Patienten mit Hämophilie verleihen. Daher treten Inhibitoren häufiger bei mehreren Mitgliedern einer Familie auf. Hämophilie-Hemmer kommen meistens bei Kindern und nicht bei Erwachsenen vor. Manchmal erscheint ein Inhibitor, wir versuchen, den Hämophilie-Inhibitor loszuwerden. Diese Behandlung wird "Induktion der Immuntoleranz" genannt. Dr. Aric Parnes, MD. Das ist eine Immuntherapie. Wir hoffen, dass der Hemmstoff nach der Behandlung nicht zurückkehrt. Aber oft ist es unmöglich, Hämophilie-Hemmer loszuwerden. Dann bleibt es ein Leben lang in einem Patienten. Solche Patienten können niemals einen Gerinnungsfaktorersatz erhalten. Sie müssen immer mit den Bypassing-Medikamenten (Bypassing-Medikamente, FEIBA und NovoSeven) behandelt werden. Wir wissen, dass Inhibitoren häufiger bei Patienten mit schwerer Hämophilie auftreten als bei Patienten mit leichter Hämophilie. Wir wissen, dass Inhibitoren häufiger bei Hämophilie A als bei Hämophilie B vorkommen. Hämophilie A ist ein Mangel an Faktor VIII (Faktor acht). Hämophilie B ist ein Mangel an Faktor IX (Faktor neun). Dr. Anton Titov, MD. Tsarevich Alexei hatte Hämophilie B. Dr. Aric Parnes, MD. Das ist richtig und wir wussten diese Tatsache jahrzehntelang nicht. Weil Ärzte erst in den 1950er Jahren erkannten, dass es zwei verschiedene Arten von Hämophilie gibt. Die Ärzte erkannten, dass ein Gerinnungsfaktor fehlte. Weil klinische Wissenschaftler Blutplasma von Hämophiliepatienten mit Blutplasma einer Person mischen könnten, die keine Hämophilie hatte. Das Blut des Hämophilie-Patienten würde normal werden. Die Blutgerinnungszeit würde sich normalisieren, da der fehlende Faktor durch normales Blut ersetzt wurde. Es gab eine sehr kluge Wissenschaftlerin (Rosemary Biggs), die sich mit Hämophilie beschäftigte. Sie mischte Plasma von zwei verschiedenen Hämophiliepatienten und stellte fest, dass sie sich gegenseitig korrigierten. Die Patienten hatten etwas im Plasma des anderen, das das Defizit gegenüber dem anderen Patienten korrigierte. Dr. Anton Titov, MD. Blut von einem Patienten mit Hämophilie könnte das Problem im Blut eines anderen Patienten mit Hämophilie behandeln? Zwei Patienten mit Hämophilie könnten sich gegenseitig heilen, wenn ihr Blut gemischt würde? Dr. Aric Parnes, MD. Das stimmt. So entdeckten die Ärzte zunächst, dass es eine Hämophilie A und eine Hämophilie B gab. Im folgenden Jahr untersuchte eine Gruppe in Großbritannien mehrere Patienten mit Hämophilie B. Die Ärzte nannten die Hämophilie B bei diesen Patienten „Weihnachtskrankheit“. Der Grund, warum sie die Krankheit „Weihnachtskrankheit“ nannten, liegt darin, dass der Name ihres ersten Patienten „Stephen Christmas“ war. Dr. Anton Titov, MD. "Weihnachtskrankheit" (Hämophilie B) ist nicht nach Weihnachtsfeiertagen am Ende eines Jahres benannt. Es ist nach dem Nachnamen des ersten Patienten mit „Weihnachtskrankheit“ benannt! Dr. Aric Parnes, MD. Es war verwirrend, weil der wissenschaftliche Artikel, der die „Weihnachtskrankheit“ beschrieb, in der Weihnachtswoche veröffentlicht wurde. Dr. Anton Titov, MD. Das ist eine gute Geschichte, da es viele Geschichten in der Medizin gibt. Das Update zur Hämophilie-Behandlung wird von einem führenden Hämatologie-Experten in einem Videointerview überprüft. Welche Fortschritte gibt es bei der Behandlung von Hämophiliepatienten mit Inhibitoren und bei erworbener Hämophilie? Wann und wie werden Inhibitor-Bypassing-Medikamente eingesetzt? Welche Geschichte der Entdeckung der Hämophilie lehrt uns heute etwas über die Hämophilie-Therapie?