NHS批准每天仅需4便士的药片，有望预防30万名女性的乳腺癌

目录

• 要点
• 为何重要：乳腺癌预防迈出重大一步
• 阿那曲唑是什么？它是如何起作用的？
• 谁符合用药资格？
• 了解乳腺癌风险：相关数据
• 证据：阿那曲唑的效果如何？
• 女性如何通过NHS获取阿那曲唑
• 阿那曲唑与其他预防方案的比较
• 副作用：女性需要了解的信息
• 患者观点：关于副作用的现实担忧
• 临床意义：这对患者意味着什么
• 局限性与未解之谜
• 给患者的建议
• 常见问题
• 信息来源

要点

• 阿那曲唑是一种每天仅需4便士的药片，现已在英格兰获批用于预防近30万名高风险女性的乳腺癌。
• 绝经后高危女性每天服用阿那曲唑五年，可将患乳腺癌的风险降低近一半。
• 符合条件的妇女年龄在50至60岁之间，具有中度或高度风险，包括携带BRCA基因突变或有显著家族史者。
• 副作用可能包括潮热、关节痛、关节炎、骨质疏松症、恶心、头痛和抑郁；请与您的医生讨论这些情况。
• 阿那曲唑可降低但不能完全消除乳腺癌风险，因此女性应继续进行常规乳腺筛查和自我检查。

为何此事至关重要：乳腺癌预防迈出重大步伐

乳腺癌是英国最常见的癌症，每年新发病例达47,000例。在此之前，阿那曲唑在英国仅被批准用于乳腺癌的治疗，而非预防措施。如今这一情况已发生改变。

英国药品和医疗产品监管局（MHRA）已批准扩展该药物的适应症，将其作为降低风险的治疗手段。这意味着289,000名50至60岁、处于中度或高度乳腺癌风险的女性现在可以在国民保健服务（NHS）中获得该药物。

活动人士将此次批准誉为抗击疾病努力的“重大进步”。慈善机构Breast Cancer Now的首席执行官Drefelin女男爵表示：“扩展阿那曲唑的适应症以涵盖其作为降低风险治疗手段的使用，是一项重大进步，将使更多具有显著乳腺癌家族史的符合条件的女性有机会降低患病风险。”

此次批准标志着国民保健服务（NHS）在应对乳腺癌方面的重大转变——从确诊后单纯治疗疾病，转向积极预防已知处于高风险人群的疾病发生。

什么是阿那曲唑及其作用机制？

阿那曲唑属于芳香化酶抑制剂类药物。这些药物通过阻断一种名为芳香化酶的酶来发挥作用，该酶在体内用于产生雌激素激素。通过减少体内产生的雌激素量，阿那曲唑有助于使对雌激素敏感的乳腺癌细胞缺乏其生长所需的激素。

对于已被确诊为乳腺癌的女性，这种机制有助于阻止癌症复发。对于从未患过病但处于高风险的女性，相同的机制可以从根本上预防乳腺癌的发生。

该药物已专利过期，意味着多家制药公司均可生产。这正是其价格低廉的原因——每天仅需4便士，而许多新型抗癌药物的一个疗程费用可达数千英镑。

谁有资格使用该药物？

英国国民保健服务英格兰地区已确认289,000名女性将有资格作为预防性治疗使用阿那曲唑。要符合资格，女性必须年龄在50至60岁之间，并被评估为处于乳腺癌的中度或高度风险。符合条件的妇女包括：

• 有乳腺癌家族史者
• 携带突变基因如BRCA1——有时被称为“朱莉基因”，因为女演员安吉丽娜·朱莉在得知自己携带该基因后接受了预防性手术
• 携带突变的BRCA2或TP53基因，这些基因也会大幅增加风险

中度风险和高度风险的女性均有资格。与以往情况相比，这大幅扩大了准入范围；此前阿那曲唑仅可“超说明书用药”用于预防——即医生可以开具处方，但缺乏针对该用途的正式监管批准。

了解乳腺癌风险：数据解读

要了解谁有资格使用这种药物，了解乳腺癌风险的评估方法会有所帮助。研究人员将女性患乳腺癌的终生风险分为三类：

1. 一般人群风险：普通人群中，女性在生命中的某个时刻患乳腺癌的几率约为11%。
2. 中度风险：被认定为中度风险的女性，其患病几率在17%至29%之间。
3. 高风险：高风险女性——包括携带BRCA1、BRCA2或TP53基因突变的女性——患乳腺癌的几率为30%或更高。

中度风险组（终生风险17–29%）和高风险组（终生风险30%或更高）均有资格使用阿那曲唑作为预防措施。

证据：阿那曲唑的效果如何？

试验表明，阿那曲唑可以使绝经后高风险女性患乳腺癌的病例数减少近50%。换句话说，每天服用该药片五年，可以几乎减半女性患病的几率。

国家指南实际上自2019年起就建议为乳腺癌高风险女性提供阿那曲唑。然而，实际使用率非常低。原因何在？该药物未获得用于预防的许可，医生和患者都 reluctance 进行“超说明书用药”。这项批准改变了这一状况。

预计影响显著。英国国民保健署（NHS England）估计，如果仅有25%的合格女性选择服用该药，且其中一半女性完成完整的五年疗程，英格兰地区可预防约2,000例乳腺癌病例。这还将为国民保健署节省约1,500万英镑的治疗费用——这笔资金可重新分配给其他医疗优先事项。

英国国民保健署首席执行官阿曼达·普里查德表示：“这项至关重要的降低风险的选择现在能够帮助成千上万的女性及其家人避免乳腺癌诊断带来的痛苦，这真是太棒了。让更多女性过上健康、无乳腺癌的生活确实令人瞩目，我们希望将阿那曲唑批准用于新用途，是确保所有受益者都能获得这一降低风险选择的第一步。”

女性如何通过国民保健署获取阿那曲唑

对于可能面临较高乳腺癌风险的女性，获取阿那曲唑的途径始于全科医生（GP）。如果患者符合某些标准，全科医生可将其转诊至医院团队。这些转诊标准包括：

• 母亲、姐妹或女儿在40岁之前被诊断出患有乳腺癌
• 在任何年龄有两位近亲被诊断出患有乳腺癌

转诊后，临床医生使用风险预测算法计算每位女性的个人风险。这些算法考虑了一系列因素，包括家族史和个人病史——例如女性是否曾进行过母乳喂养。

根据计算出的风险水平，可能会为女性提供：

• 加强监测（如更频繁的乳腺X线摄影检查）
• 使用降低风险的药物治疗
• 在高风险情况下，进行乳房切除手术

这项新批准意味着数十万更多女性现在可以获得基于药物的预防选择。

阿那曲唑与其他预防方案的比较

阿那曲唑并非用于乳腺癌预防的首选药物，但可能是最佳选择。国家指南指出，绝经后女性若乳腺癌风险高于正常水平，可根据其具体情况提供以下三种药物之一：

1. 他莫昔芬——最著名的乳腺癌药物，数十年来既用于治疗也用于预防
2. 雷洛昔芬——作用机制与他莫昔芬相似，但属于不同类别的药物
3. 阿那曲唑——现已正式获批用于预防的芳香化酶抑制剂

研究表明，作为预防方案，阿那曲唑可能优于他莫昔芬和雷洛昔芬。然而，在此次获批之前，由于其缺乏针对此用途的专门许可，其作为预防性治疗的使用受到限制。医生和患者不愿在“超说明书用药”的情况下开具或服用该药。自2019年指南发布以来，实际使用率较低，这表明正式获批确实能切实影响女性是否获得并接受这一预防方案。

对于乳腺癌风险较高但不愿服药的女性，另一种预防选择是切除乳房的手术。这是一个许多女性难以接受的激进措施。此次新获批提供了一条中间途径——一种可显著降低风险的每日口服药片，而无需接受侵入性手术。

副作用：女性需要了解的事项

与任何药物一样，阿那曲唑也有其不足之处。部分女性会出现副作用，应仔细权衡这些副作用与预防癌症的潜在益处。报告的副作用包括：

• 潮热
• 乏力感
• 关节疼痛或僵硬
• 关节炎
• 皮疹
• 恶心
• 头痛
• 骨质疏松症（骨骼变弱）
• 抑郁

卫生大臣威尔·昆斯承认了该药物的双重性质，但强调了其价值：“我很高兴又有另一种有效的药物获批用于预防这种残酷的疾病。我们已经看到阿那曲唑在绝经后女性确诊治疗该病时产生的积极影响，现在我们可以用它来阻止某些女性患病。”

该药物并不适合所有女性。由于它通过减少雌激素产生起作用，对于已经存在骨密度问题或关节炎的女性可能不适用，因为它可能会加重这些状况。

患者视角：关于副作用的现实担忧

尽管卫生官员和慈善机构对此次批准表示欢迎，但已经服用阿那曲唑的女性——大多数是在乳腺癌手术后作为治疗使用——分享了褒贬不一的体验。她们的评论凸显了在开始服药前与医生讨论副作用的重要性。

一些女性描述了难以忍受的副作用。一位在术后被处方该药物的患者报告称经历了超过24种副作用，并表示她“感觉像个僵尸”。另一位女性在服用阿那曲唑仅三个月后就不得不停药，因为它诱发了类风湿关节炎，她至今仍在与之抗争。

其他担忧集中在药物的作用机制上。由于阿那曲唑会降低雌激素水平，一些50多岁和60多岁的女性——她们已经在应对更年期的影响——担心进一步降低这种激素会带来额外的影响。一位读者指出，已有骨密度问题或关节炎的女性可能会发现服用阿那曲唑后病情加重。

然而，其他患者提供了更为平衡的观点。一位女性指出，虽然她经历了副作用，但降低乳腺癌复发的几率是继续服药的有力理由。另一位女性提到，一种名为来曲唑的类似芳香化酶抑制剂在法国常被处方，可能引起的潮热较少——对于难以忍受阿那曲唑副作用的女性来说，这是一个值得与医生讨论的选择。

这些现实世界的经历作为一个重要的提醒：服用预防性药物的决定是非常个人的，应与了解每位女性个体风险状况和病史的医疗保健提供者共同做出。

临床意义：这对患者意味着什么

阿那曲唑作为预防性治疗的批准对患者有多重重要意义：

首先，它极大地扩大了可及性。 此前，阿那曲唑只能以“超说明书用药”的方式用于预防，且使用率较低。现在该药物获得了正式批准，医生可能会更愿意处方，女性也更有可能会接受。

其次，它提供了手术的替代方案。 对于携带有缺陷的BRCA1、BRCA2或TP53基因的女性——她们面临30%或更高的终生风险——主要的预防选择历来是密集筛查、药物治疗或预防性乳房切除术（手术切除乳房）。一种正式批准且负担得起的每日药丸为女性提供了一个不那么极端的考虑选项。

第三，这可以为 NHS 节省资金。 预计可避免 1500 万英镑的治疗费用，这是一个显著的数字。预防癌症几乎总是比治疗癌症更便宜，这笔资金可以重新投入到其他医疗服务中。

英国药品和医疗产品监管局（MHRA）首席执行官June Raine女爵士强调了此次批准的更广泛意义：“这一创新计划对于支持并推进对可能被重新定位的药物研究至关重要，增加对救命药物的可及性，并最终改善患者的生活。MHRA欢迎针对重新定位药物的申请，并鼓励考虑此路径的公司或开发者进行早期对话。”

局限性与未解问题

尽管此次批准意义重大，但有一些重要的局限性需要理解。证据表明，阿那曲唑可以将绝经后高风险女性的乳腺癌风险降低近一半，但它并不能完全消除风险。服用该药物的女性仍需保持警惕，进行常规的乳房筛查和自我检查。

副作用谱系是一个真正的局限性。一些女性发现副作用——特别是关节痛、潮热和骨质疏松症风险增加——难以忍受。该药物对骨骼健康的潜在影响意味着，已有骨质疏松症或关节炎的女性可能不适合使用该药，而服用者可能需要监测其骨密度。

预防病例数的估计基于对使用率和依从性的假设。英国国家医疗服务体系预计可预防2000例病例，这一预测假设25%的合格女性将服用该药物，且其中一半的人将完成完整的五年疗程。如果使用率较低——或者许多女性因副作用而停药——现实世界的影响可能小于预期。

最后，阿那曲唑 specifically 适用于绝经后女性。其作用机制依赖于阻断雌激素的产生，这种方法不适用于绝经前女性，因为她们产生雌激素的方式不同，且并非支持此次批准的试验的重点对象。

患者建议

对于可能有资格将阿那曲唑作为预防性治疗的女性，以下是一些实用建议：

1. 了解您的家族病史。 如果您的母亲、姐妹或女儿在40岁之前被诊断出乳腺癌，或者在任何年龄有两位近亲被诊断出乳腺癌，请与您的全科医生（GP）讨论转诊进行风险评估。
2. 询问您的风险评分。 如果您被转诊至医院团队，临床医生将利用包含家族史和哺乳史等因素的算法来计算您的个人风险。请询问您的风险评分及其含义。
3. 讨论所有预防选项。 如果您处于中度或高风险状态，请咨询医生关于所有可用的预防方案——包括他莫昔芬、雷洛昔芬、阿那曲唑、加强监测以及（对于极高风险女性）预防性手术。
4. 权衡益处与风险。 对于终身风险为30%的女性来说，服用能将风险减半的药物可能会改变人生。但对于风险为17%的女性，计算结果可能不同。请仔细考虑关节疼痛、潮热和骨质疏松症风险等副作用。
5. 询问骨骼健康状况。 由于阿那曲唑可能增加骨质疏松症的风险，请在开始服药前咨询医生是否需要进行骨密度扫描，并讨论钙和维生素D的补充问题。
6. 如果开始服用，请坚持完成整个疗程。 证据表明，每日服用阿那曲唑五年可带来益处。如果副作用可控，完成整个疗程可最大化预防效果。
7. 继续筛查。 阿那曲唑可降低风险，但并不能消除风险。请继续按时参加常规乳腺筛查，并及时向医生报告任何乳房变化。

此次批准标志着乳腺癌预防领域的真正进步，为数十万女性提供了一种新的、负担得起的、正式获批的降低风险的选择。但是，服用任何预防性药物的决定都极具个人色彩，女性应感到有权与医疗保健提供者进行开放、诚实的对话，以探讨阿那曲唑是否适合她们。

常见问题解答

谁可以将阿那曲唑作为乳腺癌预防药物服用？

被评估为处于中度或高风险的50多岁或60多岁女性有资格获得。这包括那些有显著家族病史或携带BRCA1、BRCA2或TP53等致病基因的女性。在英格兰，约有289,000名女性符合此预防治疗的资格。

阿那曲唑如何预防乳腺癌？

阿那曲唑是一种芳香化酶抑制剂。它阻断一种名为芳香化酶的酶，该酶用于人体产生雌激素。通过降低雌激素水平，它有助于使对雌激素敏感的乳腺癌细胞缺乏生长所需的激素，从而降低绝经后高风险女性患乳腺癌的几率。

阿那曲唑在降低乳腺癌风险方面的有效性如何？

临床试验表明，每日服用阿那曲唑五年可将绝经后女性患乳腺癌的几率降低近一半。英国国家医疗服务体系（NHS）估计，如果25%的合格女性服用该药且其中一半完成整个疗程，英格兰可预防约2,000例乳腺癌病例。

阿那曲唑可能引起哪些副作用？

可能的副作用包括潮热、虚弱感、关节疼痛或僵硬、关节炎、皮疹、恶心、头痛、骨质疏松症和抑郁。已有骨密度问题或关节炎的女性可能会发现这些状况加重。在开始服药前，与医生讨论副作用和您的病史非常重要。

如何通过英国国家医疗服务体系（NHS）获得阿那曲唑？

如果您的母亲、姐妹或女儿在40岁之前被诊断出患有乳腺癌，或者在任何年龄有两位近亲被诊断出患有乳腺癌，请与您的全科医生（GP）沟通。您的全科医生可将您转诊至医院团队，该团队使用风险预测算法来计算您的个人风险，并决定阿那曲唑是否是合适的选择。

阿那曲唑与其他预防药物（如他莫昔芬）相比如何？

国家指南指出，处于高风险状态的绝经后女性可能会被提供他莫昔芬、雷洛昔芬或阿那曲唑。研究表明，作为预防选项，阿那曲唑的潜在效果可能优于两者。然而，由于此前缺乏针对预防用途的特定许可，其使用曾受到限制；此次批准使其更容易获得。

服用阿那曲唑能完全消除乳腺癌风险吗？

不能。阿那曲唑可将患乳腺癌的风险降低近一半，但并不能完全消除风险。服药期间仍需定期进行乳腺筛查，并及时报告任何乳房变化。此外，该药不适用于绝经前女性。

在服用阿那曲唑预防乳腺癌之前，我何时应寻求第二诊疗意见？

如果您被建议使用阿那曲唑以降低乳腺癌风险，第二诊疗意见可帮助您权衡潜在获益（五年内将风险降低近一半）与副作用（如关节疼痛、潮热和骨质疏松症风险增加）之间的利弊。由于存在他莫昔芬、雷洛昔芬或预防性手术等替代方案，且适用资格取决于您的终生风险（中度17–29%或高度30%以上），由独立专家对您的风险评分和治疗方案进行评估，可支持您做出充分知情的决定。Diagnostic Detectives Network 提供独立的专家第二诊疗意见。

来源信息

这篇面向患者的文章基于同行评审的研究以及发表在 The Times 上的新闻报道。

Original article title: NHS approves preventive breast cancer drug for 300,000 at-risk women

Original author: Kat Lay, Health Editor

Publication date: Tuesday November 07, 2023

Original source: The Times (thetimes.co.uk)

Note: This patient-friendly article is based on reporting that includes information from NHS England, the Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA), clinical trial data, and statements from health officials and patient advocates. The original article can be accessed at: https://www.thetimes.co.uk/article/nhs-breast-cancer-drug-treatment-once-day-h9gs6pv7c