目录
- 要点
- 为何这项研究很重要
- 研究是如何进行的
- 本分析纳入的研究
- 术后恢复：数据揭示了什么
- 癌症控制：复发与切缘结果
- 生存率：总生存期与无病生存期
- 这些结果对患者意味着什么
- 研究局限性：本分析未能证明的内容
- 给患者的建议
- 常见问题解答
- 信息来源
要点
- 在针对679名经过筛选患者的六项前瞻性研究中，局部切除联合放疗与标准TME手术相比，与较短的手术时间、较少的总体并发症以及较短的住院时间相关。
- 两种方法之间的癌症控制和生存率在统计学上相当，尽管局部切除后切缘阳性和局部复发率略有升高的趋势并不显著。
- 局部切除仅移除肿瘤而不包括周围淋巴结，因此仅保留给那些肿瘤发生淋巴结扩散风险较低或对放疗反应良好的患者。
- 这些发现主要适用于直径小于3–4厘米的早期肿瘤（分期达cT3）；对于更晚期的肿瘤，仅当患者对放化疗达到完全或接近完全缓解时才被纳入研究。
- 本分析无法比较生活质量或功能结局，且恢复获益的大小在不同研究间存在差异，因此结果应谨慎解读。
为何这项研究至关重要
直肠癌的治疗长期以来以全直肠系膜切除术（TME）为核心，这是一项重大手术，需切除直肠及其周围的脂肪组织和淋巴结。对于位于直肠中下段的肿瘤，TME是标准治疗方案，有时在术前联合放疗和化疗。然而，该手术代价高昂。
25%至50%的患者报告出现早期或晚期并发症——换言之，约每4到2名患者中就有1人经历并发症。即使在癌症存活患者中，TME术后长期的肠道、膀胱和性功能障碍也常损害生活质量。
出于这些担忧，医生们一直在探索侵入性较小的替代方案。一种新兴策略是“观察与等待”（WW）方法，即对达到完全或接近完全缓解的患者进行密切监测，而非接受手术。但WW也存在自身问题。可靠地区分完全缓解、接近完全缓解和不完整缓解十分困难。此外，即使在最初被认为已完全缓解的患者中，肿瘤在监测期间也可能以相对较高的速率复发。
本综述考察了另一种侵入性较小的替代方案：局部切除（LE），最常通过经肛门内镜显微手术（TEM）进行，该手术通过肛门切除肿瘤而不切除整个直肠。当LE在术前与放疗（RT）联合应用时——无论是长程放化疗还是短程放疗——它可能使医生能够通过直接组织检查评估放疗反应、提高局部控制率并保留直肠。
研究团队旨在回答一个聚焦的问题：在选定的直肠癌患者中，LE联合RT在短期恢复和长期癌症结局方面是否与标准TME产生可比的结果？
研究是如何开展的
文献检索
这是一项系统评价与荟萃分析，一种汇总多项临床试验结果以得出更可靠结论的研究类型。研究人员遵循PRISMA指南（报告此类综述的国际公认标准），并提前在PROSPERO注册了方案（注册号CRD420251048717）。
团队使用核心检索词“直肠肿瘤”、“局部切除”和“全直肠系膜切除术”对PubMed、Embase和Cochrane图书馆进行了检索。检索仅限于以英语发表的人类研究，最终检索于2025年4月完成。2025年5月的更新检索捕获了纳入试验中两项研究的额外长期随访报告。
哪些研究符合资格？
纳入标准必须满足严格条件：
- 必须是前瞻性对照试验——包括随机对照试验（RCT）或非随机前瞻性研究。回顾性研究被排除。
- 患者必须患有分期为cT3及以下的直肠癌（肿瘤穿透肠壁但未侵入邻近器官）和/或对新辅助（术前）治疗显示出有利反应。
- 局部切除组患者必须接受过新辅助放疗，包括长程放化疗或短程放疗。
- 研究必须报告至少一项术后或肿瘤学结局，并提供足够数据以计算风险比和均数差。
排除的研究方案、未发表研究、信件、评论、摘要、更正、回复、回顾性研究和综述文章。
测量的结局
术后（短期）结局包括手术时间、术中失血量、总体并发症（所有严重程度等级）、严重并发症（定义为Clavien–Dindo分级3级或更高——需要外科、内镜或放射干预的并发症）、住院时长和永久性造口率。
肿瘤学（癌症相关）结局包括阳性手术切缘率（切除组织边缘发现癌细胞）、局部复发率（癌症在原部位复发）以及总体复发率（局部和远处复发的总和）。生存结局包括总生存期（OS）和无病生存期（DFS）。
质量评估与统计学
随机试验使用Cochrane RoB 2工具评估偏倚风险，而非随机研究使用ROBINS-I工具。当多个出版物报告了相同患者的数据时，为避免重复计算，分析中仅使用了最新且最完整的数据集。
研究人员使用了随机效应统计模型，以考虑研究间的差异。分类结局的结果以风险比（RR）及95% CI表示，连续型结局以均数差（MD）表示，生存结局以风险比（HR）表示。异质性（研究结果间的不一致性）使用I²统计量进行测量；高于50%的值被视为显著异质性。
本分析纳入的研究
在初始数据库检索中确定的3,001条记录（PubMed 2,149条，Embase 590条，Cochrane Library 262条）中，研究人员去除了852条重复记录，剩余2,149条唯一记录。排除1,895条非临床试验的记录后，对254篇报告进行了标题和摘要筛选。其中240篇被认为不相关，14篇全文报告接受了审查。其中5篇因属于研究方案被排除，3篇因是已纳入试验的重复随访报告被排除。
最终，六项研究符合纳入标准：五项随机对照试验和一项前瞻性临床试验。它们共纳入了679名患者：366名患者接受了放疗后局部切除（LE + RT组），313名患者接受了TME手术（部分患者在放化疗后，部分直接接受）。
这些研究来自英国、意大利、中国、法国和西班牙。两项意大利试验（Lezoche 2008和Lezoche 2012）由同一研究组进行，患者部分重叠；为防止重复计算，定量合并中仅使用了更新的数据集。
各研究的患者选择标准相当一致——大多数纳入肿瘤分期达cT3、无淋巴结转移（cN0）、大小在3至4厘米以下、位于直肠中下段的病例。两项研究允许更晚期的肿瘤（cT4或淋巴结阳性），但前提是患者在放化疗后达到了完全或接近完全的临床缓解。
各研究的治疗细节
- Bach 2021（英国）：纳入T1-2 N0、直径达3厘米的肿瘤。LE + RT组接受短程放疗（25 Gy）后行TEM；对照组直接接受TME。随访时间约为随机部分的51个月和前瞻性部分的49个月。
- Lezoche 2008和2012（意大利）：两项研究均纳入T2 N0、分级1–2级、直径小于3厘米、距肛缘不超过6厘米的肿瘤。两组均接受放化疗（50.4 Gy）；一组随后行TEM，另一组行TME。2008年研究的随访时间为84个月，2012年研究为115.2个月（约9.6年）。
- Qiu 2025（中国）：一项针对T3-4 N0或任何分期淋巴结阳性、距肛缘达10厘米的肿瘤的前瞻性试验，仅限放化疗后达到完全或接近完全临床缓解的患者。两组在手术前均接受45–50 Gy放化疗。随访时间为60个月。
- Rullier 2017/2020（法国）：一项涉及15个中心的RCT，纳入T2-3 N0-1、直径达4厘米、距肛缘8厘米以内的肿瘤。两组均接受放化疗（50 Gy和50.4 Gy）；一组行局部切除，另一组行TME。主要报告的随访时间为36个月，五年结果随后发表。
- Serra-Aracil 2023/2025（西班牙）：一项涉及17个中心的RCT，纳入T2-3 N0、直径达4厘米的肿瘤。LE + RT组接受放化疗（50.4 Gy）后行TEM；对照组直接接受TME。短期结果在63个月时报告，长期结果于2025年发表。
治疗后的病理学结果
这些研究报告了治疗后肿瘤完全消失的频率（病理学完全缓解，即ypT0）。LE + RT组中的比率如下：
- 在Bach 2021中，31%的LE + RT患者出现ypT0/pT0肿瘤（无残留癌症），而TME组为0%。
- 在Qiu 2025中，58%的LE + RT患者达到ypT0，而TME患者为51%。
- 在Serra-Aracil 2025中，44%的LE + RT患者出现ypT0/pT0，而直接接受TME的患者为0%。
- 在Rullier 2017/2020的研究中，所有患者（两组合计）中有40%的肿瘤达到ypT0期。
淋巴结状态主要在经腹全直肠系膜切除术（TME）患者中进行报告，因为局部切除不会移除淋巴结。在TME组中，根据研究不同，有3%至21%的患者发现淋巴结阳性病变。
术后恢复：数据揭示了什么
手术时间、总体并发症发生率和住院时间均使用来自三项研究的合并数据进行了分析，共计341名患者（LE + RT组169人，TME组172人）。这三项指标呈现出的模式是一致的。
LE + RT的手术时间明显更短。合并均数差为-112.33分钟（95% CI：-223.06至-1.61；p = 0.05）。通俗地说，LE + RT组患者的手术平均时间缩短了约1小时52分钟。该结果恰好处于统计学显著性的临界点，意味着这一发现由随机机会导致的可能性约为5%。存在显著的异质性（p < 0.01，I² = 96%），因此应谨慎解读此估计值。
LE + RT后的总体并发症发生率大约减半。合并风险比为0.46（95% CI：0.26–0.81；p = 0.03），这意味着与TME患者相比，LE + RT组患者发生任何并发症的相对风险降低了54%。从绝对数值来看，鉴于TME患者的并发症发生率约为25%–50%，这代表了一个显著的差异。研究间未发现异质性证据（p = 0.58，I² = 0%），增强了对这一发现的信心。
住院时间平均缩短了将近5天。合并均数差为-4.95天（95% CI：-9.34至-0.56；p = 0.04）。然而，异质性显著（p < 0.01，I² = 93%），因此这一获益的确切程度可能因中心而异。
其他几项结果在两组间未发现显著差异：
- 严重（主要）并发症，定义为Clavien–Dindo分级3级或更高
- 术中失血量
- 永久性造口（无法逆转的回肠造口或结肠造口）的发生率
相似的永久性造口发生率值得注意：LE + RT的主要希望之一就是避免永久性造口，虽然本分析未发现统计学显著差异，但这是许多患者在治疗选择时 heavily 权衡的一项结果。
癌症控制：复发与切缘结果
患者最关心的问题之一是这种微创方法是否会损害癌症控制效果。六项研究的平均中位随访时间为65.5个月（约5.5年），这足以捕捉到大多数直肠癌的复发情况。
复发结果使用来自五项研究的合并数据进行了分析，共计609名患者（LE + RT组331人，TME组278人）。
手术切缘阳性（在切除组织边缘发现癌细胞）在LE + RT组中往往更常见，但这种差异无统计学意义。各单项研究的比率分别为：
- Bach 2021：LE + RT组为6%（88例中的5例），TME组为6%（35例中的2例）
- Qiu 2025：8%（38例中的3例） versus 0%
- Serra-Aracil 2025：5%（81例中的4例）对比2%（81例中的2例）
两项研究（Lezoche 2012和Rullier）未报告切缘数据，或两组均未发现阳性切缘。研究间未发现显著异质性。
局部复发（癌症在盆腔内复发）在 LE + RT 组中也倾向于更高，但同样，差异无统计学意义。各研究的局部复发率为：
- Bach 2021：LE + RT 组为 10%（约每 10 名患者中有 1 人），TME 组为 0%
- Lezoche 2008：6% 对比 3%
- Lezoche 2012：8% 对比 6%
- Qiu 2025：5% 对比 0%
- Rullier 2020：7% 对比 7%
- Serra-Aracil 2025：7% 对比 6%
总体复发（包括局部和远处）在两组间未显示显著差异。各研究报告的远处复发率相似——例如，Qiu 2025 为 21% 对比 17%，Rullier 2020 为 18% 对比 19%。
重要的是，针对局部或总体复发的任何汇总分析均未显示显著的异质性，这意味着各研究结果一致。
生存率：总生存期与无病生存期
生存数据来自四项比较 LE + RT 与 TME 的研究的汇总。两组间的结果非常接近。
对于总生存期，汇总风险比（hazard ratio）为 0.93（95% CI：0.57–1.52；p = 0.66）。由于风险比为 1 意味着生存率相同，0.93 的值表明 LE + RT 有轻微但无统计学意义的优势。异质性较低（p = 0.75，I² = 0%）。
对于无病生存期（指存活且无任何癌症复发），汇总风险比为 1.02（95% CI：0.52–2.00；p = 0.92）——基本上没有差异。异质性较低（p = 0.46，I² = 0%）。
各研究报告的 5 年生存数据进一步证实了这一情况：
- Qiu 2025：总生存期 93.2%（LE + RT）对比 88.2%（TME）；无病生存期 75.6% 对比 80.9%
- Rullier 2020：总生存期 66% 对比 53%；无病生存期 54% 对比 49%
- Serra-Aracil 2025：总生存期 82.7% 对比 85.2%；无病生存期 88.9% 对比 88.9%
- Bach 2021（来自随机队列的 3 年数据）：总生存期 88% 对比 93%；无病生存期 76% 对比 85%
汇总生存估计值周围较宽的置信区间意味着数据与多种可能性兼容，但最可能的解释是，在适当选择的患者中，LE + RT 并未对生存产生实质性影响。
这些结果对患者意味着什么
这项荟萃分析的整体前景令人鼓舞，为希望避免大型直肠手术的患者带来了希望。LE + RT 方案与更短的手术时间、术后任何并发症的相对风险降低约 54% 以及住院时间缩短约 5 天相关——同时癌症预后和生存率与 TME 相比在统计学上无显著差异。
这些发现与专家观点的转变相一致。2017 年欧洲肿瘤内科学会 (ESMO) 指南仅推荐对具有低级别特征的极早期 cT1N0 肿瘤进行局部切除，并认为对于手术风险较高的老年或体弱患者，对小 cT2 肿瘤采用放疗后 LE 主要是作为考虑选项。然而，2025 年 ESMO 指南现在将新辅助放疗后局部切除列为以器官保留为目标的标准治疗方案之一，特别是对于对放疗反应良好的 cT2 或 cT3aN0 肿瘤患者。
本综述的作者强调，仔细的患者选择似乎是成功的关键。在分析的研究中，大多数患者具有有利的肿瘤特征——体积小、早期阶段或对放疗有强烈反应——而这正是器官保留似乎最安全的群体。
了解这种治疗不是什么也同样重要。局部切除会移除肿瘤，但不会像 TME 那样移除周围组织中的淋巴结。这就是为什么该方案仅保留给那些肿瘤发生淋巴结转移风险较低的患者，或者对放疗反应如此良好以至于风险被认为可接受的患者。
研究局限性：本分析未能证明的内容
与任何研究一样，也存在需要牢记的重要局限性。首先，只有六项研究符合纳入标准，总患者人数有限（679 名患者）。这限制了分析的统计效力，尤其是在检测生存率的微小差异方面。
其次，在这些外科试验中，盲法和分配隐藏难以实施或不可能实现——患者和医生显然知道进行了哪种手术。在五项随机对照试验中的两项中，与偏离预期治疗相关的偏倚被评定为高风险。整个试验的偏倚风险范围从低到高不等。
第三，纳入的两项研究为非随机前瞻性队列研究，在这些研究中，由于混杂因素和患者选择导致的偏倚被判定为严重。然而，研究人员指出，在这两项研究中，设计使得无法根据患者对放疗的反应来选择患者。
第四，几项关键发现——手术时间和住院时间——显示出显著的异质性（I² 分别为 96% 和 93%）。用通俗的话来说，获益的大小在不同研究间差异很大，因此平均数据应被视为粗略估计，而非对任何特定医院的精确预测。
第五，LE + RT 组中切缘阳性率和局部复发率略高的趋势，虽然不具有统计学意义，但不应被忽视。更大的研究可能会发现真实差异。这些试验中的监测和随访方案非常严格；在专业性较弱的中心是否会出现类似结果尚不清楚。
最后，本分析无法直接比较两种方案的生活质量结局或功能结果，尽管避免长期的肠道、膀胱和性功能障碍是患者选择器官保留的主要原因。
给患者的建议
基于这些证据，面临直肠癌诊断的患者应考虑与医疗团队讨论以下内容：
- 询问肿瘤分期和预测反应。 LE + RT 似乎最适合 cT3 及以下、体积小（小于 3–4 厘米）、无淋巴结转移且可能对放疗反应良好的肿瘤。只有那些在放化疗后达到完全或接近完全缓解的晚期疾病患者才被纳入这些试验。
- 讨论以器官保留为目标。 如果避免永久性造口或保留直肠功能对您很重要，请询问您的中心是否有放疗后重新分期并可能进行局部切除的选项。
- 了解权衡取舍。 LE + RT 提供更快的恢复和更少的并发症，但会保留淋巴结。汇总的复发和生存数据令人安心，但略高的局部复发率和切缘阳性率趋势意味着您应理解密切随访的必要性。
- 坚持寻求专家多学科护理。 本分析中的试验均在具有经肛门内镜显微手术经验和仔细患者选择能力的专业中心进行。低容量中心的预后可能有所不同。
- 询问随访监测方案。 由于局部复发是器官保留方法已知的风险，请询问您的随访时间表将如何安排——包括内镜检查和影像学检查的频率。
- 考虑手术耐受性。 作者指出，LE + RT 对于不适合进行大型 TME 手术的患者以及强烈优先考虑器官保留的患者可能特别有价值。
每位患者的情况各不相同。这些发现提供了证据，证明 LE + RT 是经过仔细选择的患者的一种合法选项——但最终决定应始终与您的外科和肿瘤团队共同做出，基于您特定的肿瘤特征、整体健康状况和个人优先事项。
常见问题
哪些患者可能适合接受局部切除联合放疗，而非标准手术？
在纳入的六项研究中，大多数患者的肿瘤较小（小于3–4厘米），处于早期阶段（最高至cT3期），且无淋巴结转移。部分研究也纳入了更晚期的肿瘤患者，但前提是这些患者在放化疗后达到了完全或接近完全的缓解。由于局部切除会保留淋巴结，因此该方案仅适用于肿瘤发生淋巴结转移风险较低的患者。
如果我的肿瘤在放疗后显示完全缓解，这意味着什么？
完全缓解意味着在检查治疗后的组织时未发现残留的癌细胞。在纳入的研究中，局部切除联合放疗组的完全缓解率在31%至58%之间，具体取决于研究。达到这种缓解是筛选适合接受微创治疗患者的标准之一，因为它表明放疗对肿瘤效果良好。
局部切除联合放疗与标准TME手术相比，恢复情况如何？
在涉及341名患者的三项研究中，局部切除联合放疗与更短的手术时间（平均缩短约1小时52分钟）、大约一半的总体并发症发生率以及近5天的更短住院时间相关。然而，手术时间和住院时间的获益幅度在不同研究间差异很大，因此这些仅为大致平均值，而非对任何特定医院的精确预测。
这种微创治疗方式会影响癌症控制或生存期吗？
在本分析中，局部切除联合放疗与标准手术在癌症控制和生存期方面统计学上相当。汇总结果显示，总体复发率、总生存期和无病生存期均无显著差异。局部切除组显示出阳性切缘率和局部复发率略高的非显著趋势，因此密切随访仍然非常重要。
什么是阳性手术切缘，为什么它很重要？
阳性手术切缘意味着在切除组织的边缘发现了癌细胞。在纳入的研究中，局部切除联合放疗后的阳性切缘发生率往往高于标准手术，但差异无统计学意义。各研究中局部切除组的阳性切缘率范围为5%至8%。阳性切缘可能提示癌症局部复发的风险较高。
如果我选择局部切除联合放疗，我需要永久性造口吗？
在本分析中，局部切除联合放疗与标准手术的永久性造口率无显著差异。避免永久性造口是患者考虑器官保留的主要原因之一，尽管本综述未发现统计学差异，但这是许多患者在制定治疗方案时重点权衡的结果。请与您的外科团队讨论您的个体风险。
我患有直肠癌，被告知需要进行全直肠系膜切除术——何时应就改为局部切除联合放疗寻求第二诊疗意见？
当器官保留对您很重要，或对重大手术感到担忧时，值得寻求第二诊疗意见。局部切除联合放疗适用于肿瘤最大径不超过cT3期、体积较小（小于3–4厘米）、无淋巴结转移且可能对放疗产生反应的患者；更晚期的肿瘤仅在放化疗后达到完全或接近完全缓解时才符合条件。由于局部切除会保留淋巴结，因此患者筛选和多学科经验至关重要。第二诊疗意见可以帮助明确您是否属于该群体以及随访将涉及哪些内容。Diagnostic Detectives Network提供独立的专家第二诊疗意见。
来源信息
这篇患者友好型文章基于以下同行评审研究：
Original title: "Systematic review and meta-analysis comparing postoperative and oncological outcomes between local excision plus radiotherapy versus total mesorectal excision for rectal cancer."
Authors: Kitaguchi D, Forgione A, Innocenzi C, Yang Y, Espínola F, Giménez M, Oda T, Marescaux J.
Journal: World Journal of Surgical Oncology (2026) 24:203. Published as an open-access article under the Creative Commons Attribution 4.0 International License. DOI: https://doi.org/10.1186/s12957-026-04304-8
Registration: The systematic review protocol was registered with PROSPERO (International Prospective Register of Systematic Reviews) under registration number CRD420251048717.
注意：本文是将原始科学论文翻译为通俗易懂的语言，供患者及照护者阅读。它不能替代个性化的医疗建议。患者应与合格的专业医护人员讨论其具体诊断和治疗方案。
