Лечение и прогноз миелодиспластического синдрома рассматривается ведущим экспертом в области онкогематологии. Как использовать гипометилирующие препараты и химиотерапию? Как размещать факторы роста клеток? Прецизионная медицина для каждого пациента с МДС. Что такое Rapid Heme Panel из 95 генетических тестов на заболевания крови? Д-р Антон Титов, MD. Лечение и прогноз миелодиспластического синдрома. Доктор Арик Парнес, MD. Видео-интервью с ведущим специалистом в области гематологии из Гарвардской медицинской школы. Лечение МДС начинается с улучшения кроветворения костного мозга. Эритропоэтин используется для увеличения количества эритроцитов, а GCSF (гранулоцитарный колониестимулирующий фактор) увеличивает количество тромбоцитов. Как молекулярная диагностика мутаций при МДС помогает прогнозировать прогрессирование миелодиспластического синдрома? Второй линией терапии миелодиспластического синдрома является химиотерапия. Два лекарства используются для лечения миелодиспластического синдрома. Эти препараты называются гипометилирующими препаратами. Это азацитидин (VIDAZA) и децитабин (Dacogen). Второе медицинское мнение при МДС помогает убедиться в правильности и полноте диагноза миелодиспластического синдрома. Лечение и прогноз миелодиспластического синдрома сильно различаются для каждого пациента. Второе медицинское мнение также помогает выбрать наилучшее лечение. для миелодиспластического синдрома. Медицинское второе мнение также помогает уточнить прогноз. Д-р Арик Парнес, MD. Ожидаемая продолжительность жизни при миелодиспластическом синдроме зависит от стадии заболевания и наличия специфических генетических мутаций. Д-р Антон Титов, MD. Новый генетический диагностический тест " Rapid Heme Panel» быстро и дешево тестирует 95 генетических мутаций, распространенных при заболеваниях крови. У пациентов с мутацией «делеция 5Q» или «5q минус» можно использовать специфическое лекарство. Это иммуномодулирующий препарат леналидомид (REVLIMID). Выживаемость при миелодиспластическом синдроме Частота зависит от того, насколько успешно лечится МДС, и от ответа на терапию. ой диагноз. Лечение миелодиспластического синдрома становится все более персонализированным. Прогноз МДС улучшается для большинства пациентов. Лечение и прогноз миелодиспластического синдрома. Д-р Антон Титов, MD. Миелодиспластический синдром (МДС) также известен как недостаточность костного мозга. Это заболевание поражает все большее число пациентов. Д-р Антон Титов, MD. Возможно, факторы риска развития МДС увеличиваются по мере увеличения продолжительности жизни пациентов. Что такое миелодиспластический синдром? Кто подвержен риску миелодиспластического синдрома? Каковы последние достижения в лечении МДС? Доктор Арик Парнес, доктор медицинских наук, гематолог, Гарвардская медицинская школа. Миелодиспластический синдром — это «универсальный» или общий термин, который сам по себе мало что значит. «Миело-» означает «костный мозг»; «дисплазия» означает «ненормальный». Я говорю, что это называется «синдромом», потому что на самом деле мы этого не понимаем. Миелодиспластическое расстройство представляет собой аномальный костный мозг, который неэффективно вырабатывает кровь. Это действительно заболевание стволовых клеток. В стволовой клетке происходит мутация, дающая начало всем клеткам крови данной линии. После мутации костный мозг не может производить кровь, как раньше (до мутации). Слово «дисплазия» важно для того, как диагностируется миелопролиферативное заболевание. Доктор Арик Парнес, MD. Вам абсолютно необходима биопсия костного мозга, чтобы поставить этот диагноз. Нам нужна биопсия костного мозга для диагностики МДС, потому что под микроскопом мы должны увидеть дисплазию. Дисплазия – это аномально появившаяся кровь. редко удается увидеть дисплазию в мазке периферической крови. Исследование периферической крови недостаточно для диагностики МДС, так как конечным результатом МДС является неэффективное кроветворение. Это означает неэффективное производство крови. процесс кроветворения у больных с миелодиспластическим синдромом застревает внутри костного мозга. Д-р Антон Титов, MD. Клиническое проявление заключается в том, что все показатели крови снижаются. вы получаете низкие лейкоциты, низкие эритроциты и низкие тромбоциты. Низкие показатели крови являются причиной всех симптомов у пациентов с МДС. если у пациентов низкий уровень лейкоцитов (лейкоциты, лейкоциты), они восприимчивы к инфекции.Иногда у пациентов низкие эритроциты (эритроциты, эритроциты), они устали и анемичны. У пациентов с анемией может быть головокружение или одышка. Пациенты с низким уровнем тромбоцитов (PLT, тромбоциты) подвержены кровотечениям. Тромбоциты — это липкие клетки крови, которые останавливают нас от кровотечений или синяков. Настоящую озабоченность вызывает то, что у пациентов с миелодиспластическим синдромом повышен риск развития острого лейкоза. Этот риск зависит от того, какая именно генетическая мутация вызывает МДС у пациента. Доктор Арик Парнес, MD. В настоящее время мы разработали системы оценки прогноза при миелодиспластическом синдроме. Баллы зависят от того, насколько низкий уровень клеток крови пациента. Затем пациент получает определенное количество баллов. Баллы начисляются за каждую мутацию конкретного пациента после проведения молекулярной диагностики. Баллы также присваиваются за конкретные характеристики костного мозга пациента. Затем все баллы суммируются. Сумма баллов позволяет прогнозировать вероятность острого лейкоза у больного с миелодиспластическим синдромом. Балльная система также позволяет прогнозировать выживаемость пациентов с МДС. Д-р Антон Титов, MD. Д-р Антон Титов, MD. Возможно ли лечение миелодиспластического синдрома на ранней стадии? что пациенты не прогрессируют до острого лейкоза. Доктор Арик Парнес, MD. Самое основное лечение — это поддерживающая терапия. Иногда у больного анемия и другие симптомы (усталость, одышка) можно сделать переливание крови. Это улучшает самочувствие пациентов с миелодиспластическим синдромом. Иногда пациент кровоточит из-за низкого уровня тромбоцитов (тромбоцитов). Тогда мы можем перелить тромбоциты. Это остановит кровотечение. Но это не долгосрочный план лечения пациентов с миелодиспластическим синдромом. У нас есть поддержка фактора роста в качестве терапии первой линии для пациентов с МДС. Доступны 3 три фактора роста клеток. Гранулоцитарный колониестимулирующий фактор (GCSF) представляет собой фактор роста для увеличения количества лейкоцитов. Эритропоэтин (ЭПО) является фактором роста для увеличения количества эритроцитов. Доктор Арик Парнес, MD. Есть также два фактора роста для увеличения количества тромбоцитов. Эти факторы роста тромбоцитов называются тромбомиметиками. Это: ромиплостим (Энплейт) и элтромбопаг (Промакта/Револейд). Но эти факторы роста не работают очень долго. Иногда миелодиспластический синдром прогрессирует. Д-р Антон Титов, MD. Мы должны перейти на более сильные лекарства для лечения пациентов. Следующей линией лечения МДС является химиотерапия. Есть три лекарства, которые используются при лечении миелодиспластического синдрома. Все три препарата переносятся очень хорошо. Это не похоже на традиционную химиотерапию, от которой пациенты сильно заболевают. Существует две широкие категории лекарств для лечения МДС. Один тип — гипометилирующие препараты. Это азацитидин (VIDAZA) и децитабин (Dacogen). Эти два препарата являются инфузионной терапией. Их вводят внутривенно больным в течение нескольких дней. Инфузии повторяют каждый месяц. Доктор Арик Парнес, MD. Другой широкой категорией лечения миелодиспластического синдрома являются иммуномодулирующие препараты. Это леналидомид (РЕВЛИМИД), это аналог талидомида. Леналидомид имеет очень специфические показания к применению. Этот препарат используется только у пациентов с цитогенетической аномалией «делеция 5q» (также называемая «5 q минус»). Миелодиспластический синдром с делецией 5q означает, что у этих пациентов отсутствует часть хромосомы № 5. Пациенты с del(5q) очень хорошо переносят лечение леналидомидом. Это таблетки, поэтому леналиномид принимают в виде таблеток каждый день. Д-р Антон Титов, MD. Больные принимают леналиномид внутрь. Доктор Парнс. Это правильно. Возможно, мы можем подчеркнуть, что известно несколько генных мутаций у пациентов с миелодиспластическим синдромом. Точная молекулярная диагностика мутаций при МДС помогает прогнозировать прогрессирование заболевания. Это также помогает подобрать индивидуальное лечение для пациентов с МДС. Доктор Арик Парнес, MD. Вот так. мы начинаем лучше понимать точные генетические изменения при миелодиспластическом синдроме. Д-р Антон Титов, MD.Понимание молекулярной генетики помогает прогнозировать прогноз и персонализировать лечение МДС. Сейчас мы разработали диагностическую панель генов. Мы используем его для скрининга пациентов и установления точного молекулярного диагноза. Мы называем это панелью Rapid Heme. Это коллекция из 95 онкогенов. Эти онкогены важны для многих гематологических заболеваний. Наша панель Rapid Heme Panel позволяет нам ставить гораздо более точные диагнозы, чем цитогенетические технологии. Цитогенетика на самом деле является очень грубым тестом для выявления генных мутаций. Цитогенетика также называется кариотипом. Цитогенетический тест рассматривает саму фактическую хромосому. Цель состоит в том, чтобы увидеть, есть ли недостающие сегменты хромосомы. Но даже небольшой недостающий сегмент хромосомы содержит тысячи генов. вы не знаете, что этот ген является проблемой. Доктор Арик Парнес, MD. Миелодиспластический синдром возникает при делеции 5q. del(5q) — хороший пример. «5q-» означает, что отсутствует небольшой сегмент хромосомы 5. Точный ген, вызывающий миелодиспластический синдром 5q, был идентифицирован всего несколько лет назад. Доктор Бенджамин Эберт из Гарвардского института стволовых клеток обнаружил, что недостающим геном был RPS14. мы понимаем, какую роль эти гены играют в миелодиспластическом синдроме. Сейчас идет гонка за поиском более целенаправленных методов лечения миелодиспластического синдрома. У нас есть специальный препарат (леналидомид) для лечения миелодиспластического синдрома 5q минус. Но как насчет лечения всех других мутаций МДС? Это приближается. Д-р Антон Титов, MD. Это пример «точной медицины». Она также известна как «медицина P4»: персонализированная, прогностическая, превентивная и совместная. Доктор Арик Парнес, MD. Да, точно. теперь у нас есть три реальных лекарства для лечения миелодиспластического синдрома. Но в будущем будет 100 препаратов для лечения миелодиспластического синдрома. Д-р Антон Титов, MD. Лечение и прогноз миелодиспластического синдрома. Видеоинтервью с ведущим экспертом в области гематологии. Новые генетические тесты и лекарства для лечения МДС. Леналиномид. Лечение и прогноз миелодиспластического синдрома. Лечение МДС начинается с улучшения кроветворения костного мозга. Как фактор роста, гипометилирующие агенты и химиотерапия персонализированы для каждого пациента с МДС?