{"product_id":"stem-cell-transplant-vs-ms-medications-what-patients-need-to-know","title":"Greffe de cellules souches ou médicaments pour la SEP : ce que les patients doivent comprendre.","description":"\u003ch1\u003eGreffe de cellules souches versus traitements de fond de la SEP : ce que les patients doivent savoir\u003c\/h1\u003e\n\u003ch2\u003eTable des matières\u003c\/h2\u003e\n\u003cul\u003e\n\u003cli\u003e\u003ca href=\"#introduction\"\u003eIntroduction : Comprendre les options thérapeutiques\u003c\/a\u003e\u003c\/li\u003e\n\u003cli\u003e\u003ca href=\"#methodologie\"\u003eMéthodologie de l'étude\u003c\/a\u003e\u003c\/li\u003e\n\u003cli\u003e\u003ca href=\"#caracteristiques\"\u003eCaractéristiques des patients\u003c\/a\u003e\u003c\/li\u003e\n\u003cli\u003e\u003ca href=\"#resultats\"\u003ePrincipaux résultats : comparaisons thérapeutiques\u003c\/a\u003e\u003c\/li\u003e\n\u003cli\u003e\u003ca href=\"#securite\"\u003eDonnées de sécurité\u003c\/a\u003e\u003c\/li\u003e\n\u003cli\u003e\u003ca href=\"#implications\"\u003eImplications cliniques pour les patients\u003c\/a\u003e\u003c\/li\u003e\n\u003cli\u003e\u003ca href=\"#limites\"\u003eLimites de l'étude\u003c\/a\u003e\u003c\/li\u003e\n\u003cli\u003e\u003ca href=\"#recommandations\"\u003eRecommandations aux patients\u003c\/a\u003e\u003c\/li\u003e\n\u003cli\u003e\u003ca href=\"#source\"\u003eInformations sur la source\u003c\/a\u003e\u003c\/li\u003e\n\u003c\/ul\u003e\n\u003ch2 id=\"introduction\"\u003eIntroduction : Comprendre les options thérapeutiques\u003c\/h2\u003e\n\u003cp\u003eLa greffe autologue de cellules souches hématopoïétiques (GCSH autologue) est une approche thérapeutique intensive destinée aux formes très actives de sclérose en plaques. Elle consiste à prélever les cellules souches du patient, puis à les réinjecter après une chimiothérapie visant à « réinitialiser » le système immunitaire. L’objectif est de reconstruire un système immunitaire qui n’attaquera plus le système nerveux.\u003c\/p\u003e\n\u003cp\u003eCe traitement comporte des risques importants, notamment un taux de mortalité lié au traitement compris entre 0,3 % et 2 %, bien que ce risque ait diminué ces dernières années grâce à une meilleure sélection des patients et à l’expérience croissante des centres spécialisés. Cette étude compare la GCSH autologue à trois traitements de fond de la SEP : le fingolimod (efficacité modérée), ainsi que le natalizumab et l’ocrelizumab (tous deux à haute efficacité).\u003c\/p\u003e\n\u003cp\u003eIl est essentiel, pour les patients et leurs médecins, de comprendre comment la GCSH autologue se positionne par rapport à ces traitements médicamenteux puissants dans la prise en charge des formes sévères de SEP récurrente-rémittente. Cette étude, l’une des plus vastes à ce jour, a inclus près de 5 000 patients issus de centres spécialisés du monde entier.\u003c\/p\u003e\n\u003ch2 id=\"methodologie\"\u003eMéthodologie de l'étude\u003c\/h2\u003e\n\u003cp\u003eIl s’agit d’une étude observationnelle conçue pour imiter un essai clinique en comparant la GCSH autologue aux trois traitements médicamenteux à l’aide de méthodes statistiques avancées garantissant des comparaisons équitables. Les données, collectées entre mai 2006 et décembre 2021, proviennent de six centres experts en GCSH autologue et de 94 centres participants au registre international MSBase, répartis dans 27 pays.\u003c\/p\u003e\n\u003cp\u003eL’étude a inclus 4 915 patients atteints de SEP récurrente-rémittente, traités soit par GCSH autologue (167 patients), fingolimod (2 558 patients), natalizumab (1 490 patients) ou ocrelizumab (700 patients). Tous avaient un suivi d’au moins deux ans avec évaluations répétées du handicap. Les chercheurs ont utilisé l’appariement par score de propension pour s’assurer de la comparabilité des groupes.\u003c\/p\u003e\n\u003cp\u003eLe protocole de GCSH autologue variait selon les centres. Il comprenait généralement une chimiothérapie au cyclophosphamide (2-4,5 g\/m²) avec facteur de croissance pour mobiliser les cellules souches, suivie de leur collecte et congélation. Un tiers des patients ont bénéficié d’une purification des cellules par sélection CD34. Les conditionnements utilisés étaient :\u003c\/p\u003e\n\u003cul\u003e\n\u003cli\u003eProtocole BEAM (carmustine, étoposide, cytarabine, melphalan)\u003c\/li\u003e\n\u003cli\u003eBusulfan + cyclophosphamide\u003c\/li\u003e\n\u003cli\u003eCyclophosphamide + sérum antilymphocytaire\u003c\/li\u003e\n\u003c\/ul\u003e\n\u003cp\u003eLes posologies standards des traitements médicamenteux étaient : fingolimod (0,5 mg\/j per os), ocrelizumab (600 mg IV\/6 mois), natalizumab (300 μg IV\/4 semaines). Les critères d’évaluation incluaient le taux annuel de poussées, l’absence de poussée et l’évolution du handicap mesuré par l’échelle EDSS.\u003c\/p\u003e\n\u003ch2 id=\"caracteristiques\"\u003eCaractéristiques des patients\u003c\/h2\u003e\n\u003cp\u003eAvant appariement, les patients sous GCSH autologue étaient généralement plus jeunes et plus handicapés. Après appariement, les groupes étaient bien équilibrés :\u003c\/p\u003e\n\u003cp\u003eLes paires appariées comprenaient :\u003c\/p\u003e\n\u003cul\u003e\n\u003cli\u003e\u003cstrong\u003eGCSH autologue vs fingolimod :\u003c\/strong\u003e 144 vs 769 patients\u003c\/li\u003e\n\u003cli\u003e\u003cstrong\u003eGCSH autologue vs natalizumab :\u003c\/strong\u003e 146 vs 730 patients\u003c\/li\u003e\n\u003cli\u003e\u003cstrong\u003eGCSH autologue vs ocrelizumab :\u003c\/strong\u003e 110 vs 343 patients\u003c\/li\u003e\n\u003c\/ul\u003e\n\u003cp\u003eDans tous les groupes, les femmes représentaient 65 à 70 % des effectifs. L’âge moyen était de 35 à 37 ans, la durée de maladie de 8 à 9 ans, et le score EDSS moyen de 3,5 à 3,9 (handicap modéré). Le taux de poussées dans l’année précédente était de 0,77 à 0,86, confirmant une maladie très active.\u003c\/p\u003e\n\u003cp\u003eParmi les patients sous GCSH autologue, l’intensité du conditionnement était variable : 26 % de haute intensité, 29 % myéloablative intermédiaire, 38 % lymphoablative intermédiaire, et 7 % de faible à intermédiaire.\u003c\/p\u003e\n\u003ch2 id=\"resultats\"\u003ePrincipaux résultats : comparaisons thérapeutiques\u003c\/h2\u003e\n\u003cp\u003eL’étude a mis en évidence des différences significatives d’efficacité entre la GCSH autologue et les trois traitements :\u003c\/p\u003e\n\u003ch3\u003eGCSH autologue vs Fingolimod (suivi de 5 ans)\u003c\/h3\u003e\n\u003cp\u003eLa GCSH autologue s’est avérée nettement plus efficace. Le taux annuel de poussées était significativement plus bas : 0,09 (ET 0,30) contre 0,20 (ET 0,44) sous fingolimod, soit une réduction de 55 % (p \u0026lt; 0,001).\u003c\/p\u003e\n\u003cp\u003eLe risque relatif de poussées (HR) était de 0,26 (IC 95 % : 0,18–0,36), correspondant à une réduction de 74 %. Si le risque d’aggravation du handicap était similaire (HR 1,70 ; IC 95 % : 0,91–3,17), la GCSH autologue offrait une probabilité près de trois fois plus élevée d’amélioration (HR 2,70 ; IC 95 % : 1,71–4,26).\u003c\/p\u003e\n\u003ch3\u003eGCSH autologue vs Natalizumab (suivi de 5 ans)\u003c\/h3\u003e\n\u003cp\u003eLa GCSH autologue a montré une légère supériorité. Le taux de poussées annualisé était de 0,08 (ET 0,31) contre 0,10 (ET 0,34) sous natalizumab (p = 0,03).\u003c\/p\u003e\n\u003cp\u003eLe HR pour les poussées était de 0,51 (IC 95 % : 0,34–0,74), soit une réduction de 49 %. Le risque d’aggravation du handicap était comparable (HR 1,06 ; IC 95 % : 0,54–2,09), mais la GCSH autologue permettait à nouveau une meilleure amélioration (HR 2,68 ; IC 95 % : 1,72–4,18).\u003c\/p\u003e\n\u003ch3\u003eGCSH autologue vs Ocrelizumab (suivi de 3 ans)\u003c\/h3\u003e\n\u003cp\u003eSur la période de suivi disponible, les deux traitements affichaient une efficacité comparable. Les taux de poussées étaient similaires : 0,09 (ET 0,34) sous GCSH autologue vs 0,06 (ET 0,32) sous ocrelizumab (p = 0,86).\u003c\/p\u003e\n\u003cp\u003eAucune différence significative n’a été observée concernant le risque de poussées (HR 0,75 ; IC 95 % : 0,36–1,57), l’aggravation du handicap (HR 1,77 ; IC 95 % : 0,61–5,08) ou son amélioration (HR 1,37 ; IC 95 % : 0,66–2,82).\u003c\/p\u003e\n\u003ch2 id=\"securite\"\u003eDonnées de sécurité\u003c\/h2\u003e\n\u003cp\u003eParmi les 159 patients sous GCSH autologue appariés, les complications suivantes ont été rapportées :\u003c\/p\u003e\n\u003cul\u003e\n\u003cli\u003eNeutropénie fébrile pendant la mobilisation : 23,3 % (37 patients)\u003c\/li\u003e\n\u003cli\u003eMaladie sérique : 11,3 % (18 patients)\u003c\/li\u003e\n\u003cli\u003eAdmission en réanimation : 8,8 % (14 patients)\u003c\/li\u003e\n\u003c\/ul\u003e\n\u003cp\u003eAprès la sortie, 82 événements indésirables graves sont survenus chez 58 patients, dont 59,8 % d’infections (41,5 % d’origine virale).\u003c\/p\u003e\n\u003cp\u003eUn décès lié au traitement est survenu (taux de mortalité de 0,6 %), dû à une maladie veino-occlusive hépatique après conditionnement au busulfan. Ce taux reste dans la fourchette attendue pour ce type de procédure.\u003c\/p\u003e\n\u003ch2 id=\"implications\"\u003eImplications cliniques pour les patients\u003c\/h2\u003e\n\u003cp\u003eCette étude éclaire les choix thérapeutiques dans les formes très actives de SEP récurrente-rémittente. La GCSH autologue apporte un bénéfice notable sur la réduction des poussées par rapport au fingolimod et au natalizumab, et une efficacité comparable à l’ocrelizumab sur la période étudiée.\u003c\/p\u003e\n\u003cp\u003eSurtout, elle permet une amélioration du handicap significativement plus fréquente qu’avec le fingolimod ou le natalizumab. Environ 30 % des patients sous GCSH autologue ont vu leur handicap s’améliorer, particulièrement durant la première année. Ce résultat est d’autant plus remarquable que le natalizumab est lui-même associé à un taux d’amélioration précoce d’environ 25 %.\u003c\/p\u003e\n\u003cp\u003eLa similarité des résultats avec l’ocrelizumab, l’un des traitements les plus efficaces disponibles, est encourageante, mais un suivi plus long est nécessaire pour confirmer cette tendance.\u003c\/p\u003e\n\u003ch2 id=\"limites\"\u003eLimites de l'étude\u003c\/h2\u003e\n\u003cp\u003eIl s’agit d’une étude observationnelle, et non d’un essai randomisé. Malgré les ajustements statistiques, des facteurs non mesurés ont pu influencer les résultats.\u003c\/p\u003e\n\u003cp\u003eLa période de suivi était plus courte pour l’ocrelizumab (3 ans contre 5 ans pour les autres), limitant les comparaisons à long terme.\u003c\/p\u003e\n\u003cp\u003eL’absence de randomisation introduit un possible biais de sélection, les patients optant pour la GCSH autologue pouvant différer par leur profil ou sévérité de maladie.\u003c\/p\u003e\n\u003cp\u003eLes données d’IRM, importantes pour évaluer l’activité infraclinique, n’ont pas été incluses.\u003c\/p\u003e\n\u003ch2 id=\"recommandations\"\u003eRecommandations aux patients\u003c\/h2\u003e\n\u003cp\u003ePour les patients atteints de SEP récurrente-rémittente très active, il est recommandé de :\u003c\/p\u003e\n\u003col\u003e\n\u003cli\u003e\u003cstrong\u003eDiscuter de toutes les options\u003c\/strong\u003e avec son neurologue, y compris la GCSH autologue et les traitements de haute efficacité\u003c\/li\u003e\n\u003cli\u003e\u003cstrong\u003eEnvisager la GCSH autologue\u003c\/strong\u003e en cas de maladie très active mal contrôlée par d’autres traitements\u003c\/li\u003e\n\u003cli\u003e\u003cstrong\u003eComprendre les risques\u003c\/strong\u003e : infections et mortalité rare (0,6 % dans cette étude)\u003c\/li\u003e\n\u003cli\u003e\u003cstrong\u003eTenir compte du délai\u003c\/strong\u003e : l’amélioration du handicap est surtout marquée la première année\u003c\/li\u003e\n\u003cli\u003e\u003cstrong\u003ePrivilégier les centres experts\u003c\/strong\u003e, avec équipe multidisciplinaire expérimentée\u003c\/li\u003e\n\u003cli\u003e\u003cstrong\u003eConsidérer la durée de suivi\u003c\/strong\u003e : les données à long terme sur l’ocrelizumab manquent encore\u003c\/li\u003e\n\u003c\/ol\u003e\n\u003cp\u003eCette étude confirme que la GCSH autologue est une option thérapeutique très efficace pour certains patients. Le choix entre greffe et traitements médicamenteux doit résulter d’une discussion approfondie avec l’équipe soignante, prenant en compte le profil individuel, les préférences et la tolérance au risque.\u003c\/p\u003e\n\u003ch2 id=\"source\"\u003eInformations sur la source\u003c\/h2\u003e\n\u003cp\u003e\u003cstrong\u003eTitre original :\u003c\/strong\u003e Efficacité comparative de la greffe autologue de cellules souches hématopoïétiques versus fingolimod, natalizumab et ocrelizumab dans la sclérose en plaques récurrente-rémittente hautement active\u003c\/p\u003e\n\u003cp\u003e\u003cstrong\u003eAuteurs :\u003c\/strong\u003e Tomas Kalincik, MD, PhD ; Sifat Sharmin, PhD ; Izanne Roos, MBChB, PhD ; et al\u003c\/p\u003e\n\u003cp\u003e\u003cstrong\u003ePublication :\u003c\/strong\u003e JAMA Neurology\u003c\/p\u003e\n\u003cp\u003e\u003cstrong\u003eDate :\u003c\/strong\u003e 15 mai 2023\u003c\/p\u003e\n\u003cp\u003e\u003cstrong\u003eRéférence :\u003c\/strong\u003e Vol. 80, n° 7, pp. 702–713\u003c\/p\u003e\n\u003cp\u003e\u003cstrong\u003eDOI :\u003c\/strong\u003e 10.1001\/jamaneurol.2023.1184\u003c\/p\u003e\n\u003cp\u003eCet article, destiné aux patients, s’appuie sur l’étude originale parue dans JAMA Neurology. Il en restitue fidèlement les conclusions, données et résultats tout en les rendant accessibles.\u003c\/p\u003e","brand":"Diagnostic Detectives Network","offers":[{"title":"Default Title","offer_id":45223557922972,"sku":null,"price":0.0,"currency_code":"USD","in_stock":true}],"thumbnail_url":"\/\/cdn.shopify.com\/s\/files\/1\/0599\/5449\/5644\/files\/ddn-medical-article-stem-cell-transplant-vs-ms-medications-what-patients-need-to-know-hero.png?v=1784499262","url":"https:\/\/diagnosticdetectives.com\/fr\/products\/stem-cell-transplant-vs-ms-medications-what-patients-need-to-know","provider":"DiagnosticDetectives.Com","version":"1.0","type":"link"}